每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜魏官紅    

6月16日，港股生物醫(yī)藥股繼續(xù)走高，“中國(guó)罕見(jiàn)病藥物第一股”北?？党桑℉K01228，股價(jià)0.38港元，市值1.6億港元）盤(pán)中漲幅超過(guò)40%，截至收盤(pán)，當(dāng)日漲幅為16.92%，公司最新股價(jià)為0.38港元/股。

消息面上，公司于今年5月底宣布首個(gè)自主研發(fā)產(chǎn)品——注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）國(guó)內(nèi)獲批上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和 Ⅲ型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療。此前，公司曾有兩款授權(quán)引進(jìn)罕見(jiàn)病藥物獲批上市，但年度收入鮮少超過(guò)1億元，2024年虧損進(jìn)一步擴(kuò)大。

戈芮寧的上市能扭轉(zhuǎn)公司業(yè)績(jī)頹勢(shì)嗎？6月16日，北?？党煞矫鎸?duì)記者表示，關(guān)于財(cái)務(wù)和現(xiàn)金流，目前不方便透露，但是近期股市有些利好表現(xiàn)，也是市場(chǎng)在增加信心。對(duì)于戈芮寧，公司在探索國(guó)內(nèi)醫(yī)保創(chuàng)新支付體系的同時(shí)，也在推進(jìn)其在國(guó)際市場(chǎng)的拓展。

分段生產(chǎn)，讓國(guó)內(nèi)戈謝病患者的年治療費(fèi)用下降至少50%

根據(jù)2018年發(fā)布的中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，戈謝病在121種罕見(jiàn)病中位列第31位?！吨袊?guó)成人戈謝病診治專(zhuān)家共識(shí)（2020）》顯示，中國(guó)人群的戈謝病患病率僅為每10萬(wàn)人0.2例至0.5例，較全球平均水平更低。按此推算，中國(guó)戈謝病患者僅有3000人到7000人。

在戈芮寧獲批上市之前，國(guó)內(nèi)已經(jīng)有2款藥物獲批，分別是2009年獲批的伊米苷酶（商品名：思而贊）和2021年獲批的維拉苷酶α（商品名：維葡瑞），前者適用于確診為非神經(jīng)病變型（Ⅰ型）和慢性神經(jīng)病變型（Ⅲ型）戈謝病且有顯著非神經(jīng)系統(tǒng)病變臨床表現(xiàn)的患者的長(zhǎng)期酶替代療法，后者適用于Ⅰ型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療。

值得注意的是，戈芮寧是目前國(guó)內(nèi)已獲批的三個(gè)戈謝病治療產(chǎn)品中，適應(yīng)癥范圍最廣的產(chǎn)品，同時(shí)獲批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者，率先覆蓋12歲以上患者群體。

資料顯示，戈芮寧是北?？党膳c藥明生物在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的首個(gè)合作項(xiàng)目，也是國(guó)家藥監(jiān)局在2024年10月發(fā)布《生物制品分段生產(chǎn)試點(diǎn)工作方案》后，國(guó)內(nèi)首個(gè)通過(guò)生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者與北?？党煞矫娲_認(rèn)得知，在5月22日開(kāi)展的媒體溝通會(huì)上，公司董事會(huì)主席薛群曾表示，進(jìn)口戈謝病藥物的價(jià)格非常昂貴，患者年治療費(fèi)用在150萬(wàn)元到250萬(wàn)元之間，很多中國(guó)的戈謝病患者即使在進(jìn)口產(chǎn)品注冊(cè)批準(zhǔn)上市10多年甚至15年以上的情況下，仍無(wú)法獲得治療。戈芮寧可以通過(guò)分段生產(chǎn)，把藥品產(chǎn)線布置在不同地區(qū)的廠房甚至是不同的公司，通過(guò)提高產(chǎn)能利用率降低成本，雖然目前還不能透露具體定價(jià)，但公司有信心讓國(guó)內(nèi)戈謝病患者的年治療費(fèi)用大幅下降至少50%。

薛群還表示，某些罕見(jiàn)病在東亞地區(qū)的發(fā)病率呈現(xiàn)出顯著的地域特征。以黏多糖貯積癥Ⅱ型為例，全球約50%的病例集中在東亞地區(qū)?；谶@一現(xiàn)象，公司可以依托本土豐富的臨床資源開(kāi)展針對(duì)性研究，同時(shí)利用亞洲的資源將生產(chǎn)和研發(fā)成本有效攤薄，從而以更具競(jìng)爭(zhēng)力的價(jià)格將相關(guān)療法推向全球市場(chǎng)。這種研發(fā)策略將成為公司未來(lái)重點(diǎn)推進(jìn)的方向。

北?？党僧a(chǎn)品線 圖片來(lái)源：公司年報(bào)截圖

截至3月中旬全職雇員僅50名 公司仍需尋求新的融資來(lái)源

在戈芮寧獲批上市之前，北海康成已經(jīng)有兩款授權(quán)引進(jìn)的產(chǎn)品獲批上市，分別為2020年9月獲批的海芮思（通用名：艾度硫酸酯酶β注射液）和2023年6月獲批的邁芮倍（通用名：氯馬昔巴特口服溶液），前者適用于黏多糖貯積癥Ⅱ型，后者可用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢，均為罕見(jiàn)病用藥。 

不過(guò)，這兩款罕見(jiàn)病藥物給公司帶來(lái)的收入相對(duì)有限。過(guò)去三年（2022年至2024年），北海康成的營(yíng)業(yè)收入分別為7897.2萬(wàn)元、1.03億元、8510.30萬(wàn)元，歸母凈利潤(rùn)分別為-4.83億元、-3.79億元、-4.43億元。

截至2024年12月31日，公司的現(xiàn)金及銀行結(jié)余僅為1050萬(wàn)元。為了減少運(yùn)營(yíng)成本，截至2025年3月中旬，集團(tuán)進(jìn)一步精簡(jiǎn)人員架構(gòu)至50名全職雇員。

記者注意到，北?？党稍?024年年報(bào)中列出了若干減輕流動(dòng)資金壓力的措施。例如，今年3月，集團(tuán)從一家中國(guó)銀行獲批人民幣2000萬(wàn)元的后備貸款，并獲得一名業(yè)務(wù)伙伴提供的1300萬(wàn)元過(guò)橋貸款，還將繼續(xù)尋求及與外部各方（包括股東、投資者等）協(xié)商，以獲得新的融資來(lái)源或戰(zhàn)略資本投資。

2月，集團(tuán)提早終止租賃以減少集團(tuán)運(yùn)營(yíng)成本及減輕本集團(tuán)短期流動(dòng)資金壓力。更早之前，集團(tuán)已終止或發(fā)出有關(guān)CAN203、CAN201及CAN202的許可協(xié)議終止通知，以協(xié)助緩解其流動(dòng)資金壓力，避免日后須支付大筆里程碑付款及╱或許可費(fèi)。

那么，戈芮寧作為又一款受眾較窄的罕見(jiàn)病藥物，能為北?？党傻臉I(yè)績(jī)表現(xiàn)帶來(lái)轉(zhuǎn)機(jī)嗎？6月16日，北?？党煞矫鎸?duì)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，就現(xiàn)行的醫(yī)保政策而言，戈芮寧進(jìn)入醫(yī)保是十分困難的，因此丙類(lèi)目錄確實(shí)是一道曙光。公司也在積極準(zhǔn)備和應(yīng)對(duì)，希望戈芮寧可以被納入丙類(lèi)目錄，也希望通過(guò)推動(dòng)丙類(lèi)目錄對(duì)這些創(chuàng)新藥，尤其是罕見(jiàn)病用藥方面建立較好的保障機(jī)制。（注：今年1月，國(guó)家醫(yī)保局宣布了2025年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整方案，新增丙類(lèi)藥品目錄。丙類(lèi)目錄將作為國(guó)家現(xiàn)行基本醫(yī)保目錄的有效補(bǔ)充，主要聚焦創(chuàng)新程度很高、臨床價(jià)值巨大，但無(wú)法被納入國(guó)家基本醫(yī)保藥品目錄的藥品。）

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